Xroniki mieloid leykoz: "dərman firmaları sağalmağımızı istəmir" mifinə rəqəmlərlə cavab

CML nədir?

Sümük iliyində qan yaradan hüceyrələrdən yaranan leykozdur. Səbəbi 9-cu və 22-ci xromosomlar arasında yer dəyişməsi nəticəsində yaranan BCR-ABL1 gen birləşməsidir (Filadelfiya xromosomu): bu gen hüceyrənin nəzarətsiz bölünməsinə səbəb olan fəal ferment hasil edir.

Əvvəl və indi

Hədəfli dərmanlardan əvvəl CML diaqnozu həyat müddətini ciddi qısaldırdı. BCR-ABL1-ə qarşı dərmanların gəlişi ilə hər şey dəyişdi:

• IRIS tədqiqatında imatinibi ilk müalicə kimi alan pasiyentlərdə təxminən 11 illik izləmədə 10 illik ümumi sağqalım 83,3% olub.
• İsveç xərçəng reyestrinə görə, 2013-cü ildə diaqnoz qoyulan pasiyentlər CML səbəbindən orta hesabla 3 ildən az ömür itirir.

Nərmin Məcid bu mövzuya Ulm-da şöbədə həmkarının CML haqqında çıxışından sonra qayıdıb: onun fikrincə, "dərman firmaları xəstələrin sağalmasını istəmir" iddiasını ən aydın təkzib edən xəstəliklərdən biri məhz CML-dir.

Bəs dərmanlar niyə bu qədər bahadır?

Elmi ədəbiyyatda əsasən üç səbəb müzakirə olunur:

1. Tədqiqat və inkişaf xərcləri. Yeni dərmanın hazırlanması müxtəlif hesablamalara görə yüz milyonlardan bir neçə milyard dollara qədər başa gəlir; klinik tədqiqatların aparılması böyük koordinasiya və insan resursu tələb edir — hələ preklinik mərhələləri demirik.
2. Uğursuzluq riski. Klinik mərhələyə keçən molekulların böyük əksəriyyəti effektivlik və ya təhlükəsizlik səbəbindən dayanır. 2000–2015-ci illəri əhatə edən geniş təhlilə görə, onkologiyada I fazadan təsdiqə qədər uğur ehtimalı cəmi 3,4% olub: bazara çıxan bir dərmanın arxasında onlarla uğursuz layihənin xərci dayanır.
3. Qiymət təkcə xərclə izah olunmur: patent və eksklüzivlik, rəqabət, qiymət tənzimlənməsi və ödəniş zənciri (sığorta, topdansatış, aptek) də rol oynayır.

Effektiv dərmanı hamı üçün necə əlçatan etmək olar?

• Patent müddəti və generiklər. Patent qorunması bitəndən sonra generik dərmanlar bazara daxil olur və qiymətlər kəskin enir; CML-də geniş istifadə olunan imatinib bunun ən aydın nümunəsidir.
• Dərmanın qiyməti ≠ müalicənin real xərci. Pasiyent üçün yük daha genişdir: davamlı laborator monitorinq, molekulyar testlər (BCR-ABL1), yan təsirlərin idarəsi və illərlə davam edən müalicə.
• Sistemin gecikməsi. Elm sürətlə irəliləyir, amma səhiyyə sistemləri həmişə bu sürətə uyğunlaşa bilmir. Daha doğru sual "dərman firmaları sağalmağımızı istəyirmi?" deyil, "səhiyyə sistemlərini elmi inkişafla necə sinxronlaşdıra bilərik?" sualıdır.

Nəticə: onkologiyada inkişaf var, effekt var, sağqalım kəskin artıb; indi əsas məsələ bu nailiyyətləri hər pasiyent üçün davamlı və ədalətli şəkildə əlçatan etməkdir — bu artıq tibbi olduğu qədər iqtisadi və siyasi qərarların mövzusudur.